GC녹십자, 희귀의약품 지정 이어 세계 첫 허가 임박
GC녹십자(대표 허은철)는 1일, 파트너사인 클리니젠이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 신청했다고 밝혔다. 일본 클리니젠은 GC녹십자가 지난해 기술수출한 곳이다.
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 경우 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지적발달장애 등 중추신경 손상 개선에 한계가 있었다.
뇌실 투여 방식의 헌터라제는 헌터증후군의 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있다는 측면에서 의미가 크다. 치료가 어려운 중추신경 손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체 환자의 70%에 달한다. 경증 환자에 비해 점진적으로 인지능력을 상실하고 기대수명도 매우 짧은 것으로 알려진 중증 환자의 치료 환경에 큰 변화가 생길 것으로 기대된다.
실제, 일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에 따르면 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’이 크게 감소하는 것으로 나타났으며 헌터증후군 환자의 ‘발달 연령’도 개선되거나 안정화되는 것으로 확인됐다.
한편, 헌터라제 ICV는 허가 신청에 앞서 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품에 지정돼 허가에 긍정적으로 작용할 수 있다는 분석이다.
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