근육 소실 유전성 희귀질환...체내 항체 형성시켜 근육 보완 기술
바이오리더스는 현재 삼성서울병원과 임상 1상을 진행 중인 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제(BLS-M22)의 비임상 결과를 최근 미국 소아신경학회(CNS, Child Neurology Society)에서 포스터 발표했다고 28일 밝혔다.
뒤센 근디스트로피는 근육이 소실돼 대개 20세 이전에 사망에 이르는 유전성 희귀질환이다. 남아 약 3500명당 한 명 꼴로 발병한다고 알려져 있으며 현재까지 효과적인 치료제가 거의 없는 상황이다.
이번 비임상에는 뒤센 근디스트로피 연구에 주로 사용되는 MDX 마우스 모델(근육 손상과 약화가 증가되는 동물 모델)을 이용했다. 실험결과, 치료제(BLS-M22)를 투여하는 효력시험을 통해 주목할 만한 근육의 증가와 운동성 향상 등의 결과가 확인됐다고 회사 측은 밝혔다.
‘BLS-M22’는 바이오리더스의 신약개발 플랫폼 기술 중 하나인 뮤코맥스(MucoMAX) 기술을 활용해 개발한 치료제다. 이는 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 디스플레이 한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성시켜 근육 손실을 보완하는 방식이다.
바이오리더스는 이 뮤코맥스 신약개발 플랫폼을 바탕으로 자궁경부전암치료제(BLS-M07)의 임상 2b상도 진행 중이다.
회사 관계자는 “BLS-M22는 미국 FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받았다”며 “국내 식품의약품안전처에서도 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 다양한 제도 혜택이 따를 것”이라고 밝혔다.
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