1일 1회 경구용 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘오뉴렉(경구용 아자시티딘)’이 지난달 23일 성인 급성 골수성 백혈병 환자 유지요법 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다.
한국BMS제약(대표 김진영)은 오뉴렉의 국내 허가 승인을 기념하는 베이비 샤워를 4일 온라인으로 열고, 지속적인 연구개발과 신약 도입을 통한 환자 치료 개선에 이바지할 것을 다짐했다.
오뉴렉은 공고요법 시행유무와 관계없이 유도요법 이후 완전 관해(CR) 또는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRi)를 달성하고, 조혈모세포이식이 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 성인 환자에서 유지요법으로 사용된다. 200mg과 300mg 2개 용량으로 허가됐으며 1일 1회 경구 투여한다.
오뉴렉 3상 임상시험인 QUAZAR AML-001 연구에서 위약 대비 생존 기간을 약 10개월 연장, 유지요법 약제로 효능을 인정받았다. 이 연구는 ▲새롭게 진단된 신생(de novo) 급성 골수성 백혈병, 또는 ▲골수형성이상증후군(MDS)이나 만성 골수단핵구성 백혈병(CMML) 이후에 발생한 이차성(secondary) 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 진행됐다.
또, 공고요법을 병용하거나 병용하지 않은 집중 유도 화학 요법 후 4개월 내 첫 번째 CR 또는 CRi를 달성한 환자 중 조혈모세포이식에 적합하지 않거나 진행하지 않기로 선택한 환자 472명을 대상으로 일대일 무작위 배정, 오뉴렉 또는 위약을 투여한 환자군 간 생존율을 비교했다.
그 결과, 오뉴렉 투여 환자군의 전체 생존기간(OS)은 24.7개월로, 위약군 투여 환자군의 14.8개월 대비 10개월 기간 연장의 유의한 효과를 보였다. 오뉴렉 투여 환자군의 무재발 생존기간(RFS)은 10.2개월로, 위약군 투여 환자군(4.8개월) 대비 유의한 연장 효과를 나타냈다.
김진영 대표는 “이번 오뉴렉 허가를 시작으로 올해 골수형성이상증후군과 다발성섬유증 약제에 대한 국내 허가를 검토 중”이라며 “앞으로도 환자들을 위한 치료환경 개선에 기여하고 든든한 파트너가 되도록 노력할 것”이라고 밝혔다.
