씨에스엘베링 코리아(대표 손지영)는 유전자재조합 싱글체인 혈액응고 8인자 제제 앱스틸라주(성분명 로녹토코그알파) 250, 500, 1000, 2000, 3000 IU 품목이 오늘(1일)부터 보험급여가 적용된다.
앱스틸라는 최초이자 유일하게 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 본 빌레브란트 인자(VWF)와의 결합력을 높여 체내에서 안정적으로 작용하는 시간을 연장, 출혈 관리 효과가 장기간 지속된다.
앱스틸라는 전장 유전자재조합 혈액응고8인자 단백질(full-length rFVIII)보다 반감기·곡선하면적(AUC)·청소율(Cl) 등의 약물동력학적 지표를 모두 개선했다. 앱스틸라의 응고인자 최저치가 1% 이상 유지하는 기간은 4일 이상에 달한다.
앱스틸라는 미국 FDA, EU 집행위원회 허가를 받고 현재 미국, 독일, 이탈리아, 일본 등 주요 시장에서 광범위하게 사용되며 주 2회 투여로 높은 수준의 출혈 억제 효과를 입증하고 있다. 미국에서 가장 많이 쓰이는 6가지 혈우병 치료제의 환자별 출혈량을 비교한 리얼월드 데이터에 따르면, 앱스틸라는 모든 치료제 중 출혈이 발생하지 않은 환자 비율이 가장 높았다.
이번 보험급여 적용으로 앱스틸라는 외래환자 기준 1회 투여용량 20~25IU/kg, 중등도 이상 출혈일 경우 최대 30IU/kg까지 투여받을 수 있다. 투여횟수는 첫 내원 시 4회분, 두 번째 내원 시 3회분(중증 4회분)까지 인정하여, 매 4주 총 7회분(중증 8회분)까지 인정된다. 상한금액은 IU당 625원이다.
앱스틸라 국내 적응증은 A형 혈우병(혈액응고 제8인자의 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서의 ▲출혈 억제 및 예방 ▲출혈 예방 또는 빈도 감소를 위한 일상적인 예방요법 ▲수술 전후 예방 (외과적 예방)으로, 본 빌레브란트 환자의 치료에는 사용되지 않는다.
앱스틸라는 씨에스엘베링 코리아와 SK플라즈마의 협력을 통해 국내에 공급된다. 앱스틸라의 허가권자는 씨에스엘베링으로, 국내 판매와 영업은 SK플라즈마가 담당한다. SK플라즈마는 2015년 SK케미칼에서 분사한 혈액제제 전문 기업으로, 2009년에 SK케미칼이 앱스틸라 원천 기술을 씨에스엘베링에 수출했다. 이번 협력으로 앱스틸라 판매권은 SK플라즈마가 보유한다.
