가톨릭대학교 서울성모병원 안과 정소향 교수와 연세대학교 세브란스병원 안과 서경률 교수가 난치성 실명질환인 윤부줄기세포 결핍질환 환자 대상의 자가 윤부줄기세포치료제 1상 임상시험을 국내 최초 성공했다.
윤부줄기세포 결핍질환은 각막의 투명도를 유지하는 윤부줄기세포의 손상으로 지속적 각막상피 결손 및 혼탁이 발생하는 난치성 실명 질환이다. 외상, 염증, 무분별한 콘택트렌즈 착용 등으로 유병률이 증가하고 있으나 현재까지 국내에서는 효과적인 치료방법이 없었다.
윤부줄기세포 결핍질환을 동반한 환자는 줄기세포 이식이 함께 시행되지 않는 경우 각막이식 후에도 이식 성공률이 매우 낮아 실명 극복이 어렵다.
윤부줄기세포치료제(LSCD101)는 정소향 교수팀이 개발해 ㈜클립스 비엔씨에 기술이전한 치료제로, 국내 최초 유일한 안과 윤부줄기세포 치료제다. 유럽에서 상용화된 자가 윤부줄기세포치료제(Holoclar) 대비 윤부줄기세포능이 평균 약 3배 이상 뛰어나며 세포배양 시 동물유래 세포와 배양액이 배제돼 안전성이 입증됐다.
이들 연구팀은 단안의 윤부줄기세포 결핍질환으로 지속적인 시력 저하를 호소하는 환자 6명을 대상으로 자가 윤부줄기세포치료제 투여 후 6개월 동안 추적 관찰, 그 결과, 6안 모두에서 안전성이 입증됐다. 6명 모두 각막상피결손 호전 및 혈관화가 감소했고 4명은 시력호전을 보여 유효성도 입증됐다.
현재 자가 윤부줄기포치료제 2상 임상시험을 진행 중이며, 양안 윤부줄기세포 결핍질환 환자를 대상으로 동종 윤부줄기세포치료제 임상시험도 진행할 예정이다.
정소향 교수는 “현재까지 효과적인 치료방법이 없어 시력 저하로 고통받는 난치성 윤부줄기세포 결핍질환 환자들에게 윤부줄기세포치료제 상용화가 희망이 되기를 기대한다”고 밝혔다.
