희귀출혈질환에서 rVWF 효능·안전성 입증
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희귀출혈질환에서 rVWF 효능·안전성 입증
  • 박진옥 기자
  • 승인 2021.07.23 11:50
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다케다, ISTH 원격 학술대회서 3상 임상연구 발표

다케다는 최근 2021 국제혈전지혈학회(ISTH) 원격 학술대회에서 희귀출혈질환인 폰빌레브란트병 성인 환자에서 재조합 폰빌레브란트 인자(rVWF)를 통한 효능과 안전성을 평가하는 3상 임상연구 결과를 발표했다.

중증의 폰빌레브란트병(von Willebrand disease, VWD) 환자 23명이 포함된 이번 연구는 12개월 동안 두 치료 군을 대상으로 진행된 전향적, 오픈-라벨, 글로벌 다기관 임상연구다. 이전 보충요법군에서 기존 폰빌레브란트 인자 보충요법으로 치료받은 적이 있는 환자와 이전에 예방적 혈장 유래제제(pdVWF)로 치료받은 적이 있는 환자가 포함됐다.

연구 결과, 재조합 폰빌레브란트 인자(rVWF)를 통한 예방요법은 이전 보충요법군에서 자발성 연간 출혈률(sABRs)을 효과적으로 감소시켰고, pdVWF 예방요법에서 rVWF로 교체투여한 환자에서는 동일한 수준의 지혈관리를 유지했다.

자발성 연간 출혈률은 과거 자발성 연간 출혈률과 비교 평가한 결과, 이전 보충요법군에서는 91.5% 감소, 교체치료 군은 유지됐다. 새롭게 확인된 위해성이나 rVWF 관련 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.

플로라 페이반디 박사(이탈리아 밀라노대학교 IRCCS 재단)는 “폰빌레브란트병의 경우 지혈이 후속 출혈을 예방하지 않고, 합병증과 출혈을 예상하기 힘든 특성이 많은 보충요법 치료 환자의 일상생활에 영향을 줄 수 있다”며 “이번 3상 임상연구의 흥미로운 결과는 rVWF를 통한 예방요법의 잠재적 혜택과 폰빌레브란트병 환자의 추후 자발성 출혈 감소를 위한 제공에 이해를 높이는 데 중요하다”고 말했다.


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