혈액응고 제9인자 생산 작용기전으로 B형 혈우병 환자 치료 기회 확대
식품의약품안전처(처장 오유경)는 13일, 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 허가했다.
‘헴제닉스주’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품이다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회투여, B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환으로, 이들 환자에서 헴제닉스주사는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입하여 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하는 작용기전을 갖는다.
헴제닉스주는 ｢첨단재생바이오법｣ 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사해야 한다.
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