로슈의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)의 급여 적정성이 인정됐다. 지난 1일, 건강보험심사평가원(원장 강중구)은 2023년 제6차 약제급여평가위원회에서 심의한 결과를 공개했다.
한편, 척수성 근위축증 치료를 받지 않은 외부 대조군과 에브리스디 투여군을 비교 평가한 2년 탐색적 데이터 분석 결과, 운동기능평가척도(MFM-32)에서 현저한 개선(3점 이상 증가) 또는 안정화(0점 이상 개선)를 보인 환자 비율은 치료받지 않은 외부 대조군 대비 24개월 동안 에브리스디를 투여받은 환자군에서 더 높았다.
또, 2~25세의 제2형 또는 제3형의 폭넓은 척수성 근위축증 환자군을 대상으로 하는 에브리스디의 3년 데이터 분석 결과, 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32, motor function measure-32) 총점 개선은 치료 3년 차까지 유지됐다. 또 상지기능평가(RULM, revised upper limb module)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE, hammersmith functional motor Scale expanded)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다.
내약성은 3년 동안 우수했으며, 일반적인 이상반응(AE) 비율은 치료 3년 동안 감소, 치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE)이 감소했다. 대부분 일반적인 이상반응과 중증이상반응은 기저질환에 의한 것으로, 치료와 관련된 이상반응으로 투약을 중단한 사례는 없었다.
아울러, 유전적으로 척수성 근위축증을 진단받았지만 증상이 나타나지 않은 0~6주의(최초 투여 시점 기준) 영아를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상연구의 중간 분석 결과, 에브리스디로 12개월 이상 치료받은 환자 대부분이 건강한 유아와 동일한 발달 시기에 스스로 일어서거나 걸을 수 있는 것으로 확인됐다.
