BMS제약 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료제로 허가를 받았다.
캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제, 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시켜 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선할 수 있다.
oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다. 특히 10~35세 사이의 젊은 성인이나 아동에서 운동 중 돌연 심장사를 야기할 수 있다.
현재 oHCM 치료는 근본적인 치료보다 증상 완화 및 관리에 초점을 두고 있어 미충족 수요가 높다. 베타차단제, 칼슘채널차단제 등의 약물치료 옵션은 심박동수와 심근 수축력을 감소시킬 수 있지만, 장기적 개선은 기대하기 어렵다. 이외에도 비대해진 심근 부위를 수술로 제거하거나 알코올을 주입해 근육 부위 괴사 방법도 있지만 위험도가 높아 제한적으로 진행되어 왔다.
이번 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상에서 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다. 임상에서는 심장 기능과 운동 능력 개선 효과를 평가하기 위한 두 가지 지표로 NYHA 등급(New York Heart Association Class)의 유지 또는 개선, pVO2(최고산소섭취량, peak oxygen consumption) 증가 여부를 1차 평가변수로 설정했다.
임상 결과, 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 2배 높았다. 특히 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두 가지 1차 평가변수를 모두 달성했으며, 캄지오스 치료군의 절반이 NYHA 등급 중 증상이 가장 경미한 1단계에 도달할 정도로 심장 기능이 개선됐다. 이러한 치료 효과는 임상 진행 기간인 30주 동안 일관되게 유지됐다.
또 캄지오스 치료군의 약 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로(이하 LVOT, Left ventricular outflow tract) 압력차가 개선됐다. 수술을 고려해야 하는 LVOT 압력차 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자 비율이 캄지오스군 74%, 위약군 21%로 50% 이상의 큰 차이를 보였다. 이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자 비율 역시 캄지오스군이 57%로 위약군(7%)보다 많았다.
