GC녹십자, 혁신신약 FDA 희귀소아질환의약품 지정
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GC녹십자, 혁신신약 FDA 희귀소아질환의약품 지정
  • 최수연 기자
  • 승인 2023.01.18 10:44
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노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제

GC녹십자가 희귀의약품 분야에서 쌓아온 그동안의 노하우를 바탕으로 희귀질환 환자와 가족들에 더 나은 치료 옵션 제공을 위한 노력에 박차를 가하고 있다.

18일, GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 최근 미국 FDA으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 전했다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어, 대부분 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

양사는 이 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질 생산 기술로 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 노벨파마가 비임상 연구를 진행한다. 희귀의약품지정(ODD, Orphan Drug Designation) 승인도 기대되는 만큼, 양사는 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 전망이다.

한편, RPDD로 지정받으면 허가 신청 시 특례에 따라 향후 다른 의약품의 신약 허가 심사기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV, Priority Review Voucher)를 신청할 수 있다. 이 바우처는 약 1억200만 달러(한화 약 1259억원)의 가치를 인정받은 바 있다.


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