로슈 척수성 근위축증(SMA) 치료제 에브리스디(성분명 리스디플람)의 장기 효능과 안전성 프로파일을 확인한 3건의 신규 임상 결과가 지난 13~16일 미국 테네시주에서 열린 2022 근위축증협회 임상과학 컨퍼런스(MDA, Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference)에서 공개됐다.
새롭게 공개된 내용은 2~25세의 제2형 또는 제3형의 폭넓은 척수성 근위축증 환자군을 대상으로 에브리스디의 장기 효능과 안전성을 확인한 ▲SUNFISH 3년 데이터 분석, 치료받지 않은 외부 대조군 대비 에브리스디의 운동 기능 개선 및 안정화 효과를 확인한 ▲SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석, 척수성 근위축증 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만의 영아를 대상으로 한 ▲RAINBOWFISH 임상연구의 새로운 중간 분석 결과다.
SUNFISH 3년 데이터 분석 결과에 따르면, 에브리스디 치료 후 1년 차에 확인된 운동기능평가척도(MFM-32, motor function measure-32) 총점 개선은 치료 3년 차까지 유지됐다. 또 상지기능평가(RULM, revised upper limb module)와 해머스미스 기능성 운동 확대 지수(HFMSE, hammersmith functional motor Scale expanded)에서도 개선 효과가 1~3년 차 동안 유지됐다.
이 연구에서 에브리스디의 내약성은 3년 동안 우수했으며, 일반적인 이상반응(AE) 비율은 치료 3년 동안 감소, 치료 3년 차에는 중증이상반응(SAE)이 감소했다. 대부분 일반적인 이상반응과 중증이상반응은 기저질환에 의한 것으로, 치료와 관련된 이상반응으로 투약을 중단한 사례는 없었다.
척수성 근위축증 치료를 받지 않은 외부 대조군과 에브리스디 투여군을 비교 평가한 SUNFISH Part2 2년 탐색적 데이터 분석 결과, 운동기능평가척도(MFM-32)에서 현저한 개선(3점 이상 증가) 또는 안정화(0점 이상 개선)를 보인 환자 비율은 치료받지 않은 외부 대조군 대비 24개월 동안 에브리스디를 투여받은 환자군에서 더 높았다.
한편, 유전적으로 척수성 근위축증을 진단받았지만 증상이 나타나지 않은 0~6주의(최초 투여 시점 기준) 영아를 대상으로 한 RAINBOWFISH 임상연구의 중간 분석 결과, 에브리스디로 12개월 이상 치료받은 환자 대부분이 건강한 유아와 동일한 발달 시기에 스스로 일어서거나 걸을 수 있는 것으로 확인됐다.
이에, 미국 식품의약국(FDA)은 지난 1월 척수성 근위축증(SMA) 사전 징후가 있는 생후 2개월 미만 영아 환자들의 치료를 위해 에브리스디에 대한 추가적 신약승인신청(sNDA, supplemental new drug application) 우선심사를 결정한 바 있다.
