에스바이오메딕스(대표 강세일)와 연세의대 생리학교실 김동욱 교수팀이 공동연구로 진행 중인 줄기세포치료제 개발 연구가 “2019년 국가 연구개발 우수성과 100선”에 선정됐다.
선정된 성과명은 “배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포(iPS cells)로부터 고효율 신경세포분화방법을 이용한 난치성 세포치료제 개발”이다. 연구내용은 저분자화합물을 사용해 두 가지 특정 신호 전달체계(BMP와 Activin/Nodal signaling pathways)를 제어함으로써 모든 전분화능 줄기세포(배아줄기세포 또는 유도만능줄기세포)로부터 내배엽과 중배엽성 세포 분화를 강력히 차단하고, 신경세포를 고수율로 분화 유도할 수 있는 효율적이고 보편적인 신경세포 분화 방법 개발을 바탕으로 한다. 표준화가 매우 쉬우며, 신경세포로의 제작 기간을 단축할 수 있다.
국제 줄기세포 포럼에 의해 국제 표준화 프로토콜로 채택되었던 기술로 현재 유럽 11개국과 미국, 일본, 한국 등에 특허로 등록되어 있다. 이후 후속 연구를 통해 발암성이 근본적으로 제거된 안전한 신경세포인 PSA-NCAM 양성 세포로 분화시키고 분리하는 기술 및 이 세포와 분비체 활용기술도 개발, 일본과 한국 등에 특허 등록됐다. 도파민 세포 분화 기술도 특허 출원 중이다.
연구 성과는 현재 에스바이오메딕스에서 척수손상, 파킨슨병 등 난치성질환의 세포치료제 개발에 활용되고 있다. 현재 배아줄기세포유래 PSA-NCAM 양성 신경전구세포는 척수손상 세포치료제로 개발되어 비임상 시험을 마치고 임상시험 승인 심사 중이며, 배아줄기세포유래 도파민 신경세포는 파킨슨병 세포치료제로 개발, 동물 모델에서 유효성 확인 후 비임상시험을 통해 안전성을 검증받고 있다.
