화이자 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제 ‘빈다맥스(성분명 타파미디스)’의 약 5년 추적 관찰 연구에서 사망 위험 41% 감소 등 임상적으로 유의한 장기 생존율 개선 효과를 확인했다.
한국화이자제약(대표 오동욱)은 빈다맥스 3상 연구인 ATTR-ACT 연구와 ATTR-ACT의 장기연장연구를 분석한 이번 연구결과를 지난해 12월 미국 심장협회 학술지 ‘순환: 심부전(Circulation: Heart Failure)’에 게재했다.
ATTR-ACT 연구에서 타파미디스메글루민염 80mg, 타파미디스메글루민염 20mg, 위약군으로 각각 무작위 배정했으며, 연구가 완료되는 30개월 시점에서 타파미디스메글루민염 80mg 투여군은 장기 연장 연구에서 지속적으로 타파미디스메글루민염 80mg을 투여받았고, 빈다맥스 61mg 단일 캡슐 제제로 전환했다.
위약을 투여받은 환자군은 타파미디스메글루민염 80mg 또는 타파미디스메글루민염 20mg 치료군에 무작위 배정(2:1)됐다. 두 군 모두 빈다맥스 61mg 사용이 가능해진 시점에서 타파미디스메글루민염 80mg과 생물학적으로 동등한 빈다맥스 61mg 치료로 전환, 장기연장연구에 참여했다.
ATTR-ACT 연구에 따르면 타파미디스메글루민염은 30개월 시점에서 위약군 대비 사망 위험을 30% 감소시켰으며, 이번에 발표된 약 5년 간(중앙값)의 장기 추적 치료 결과에 따르면 타파미디스메글루민염 80mg/빈다맥스 61mg 치료를 지속한 환자군(추적관찰 기간 중앙값 58.5개월)은 위약군에서 타파미디스메글루민염 80mg/빈다맥스 61mg로 전환한 환자군(추적관찰 기간 중앙값 57.1개월) 대비 모든 원인에 의한 사망 위험이 41% 감소한 것으로 나타났다.
또 지속 치료 환자군의 생존기간 중앙값은 67개월로, 위약-치료 전환군의 35.8개월 대비 30개월 이상 개선됐다. 지속 치료 환자군의 5년 생존율은 53.2%로, 위약에서 빈다맥스 61mg 치료 전환군에서의 5년 생존율 32.4% 대비 의미 있는 개선을 확인했다.
화이자 희귀질환사업부 최고개발책임자 브렌다 쿠퍼스톤(Brenda Cooperstone) 박사는 “이번 분석 결과는 타파미디스메글루민염 80mg과 이와 생물학적으로 동등한 빈다맥스 61mg이 ATTR-CM 환자의 생존율을 유의하게 연장시킬 수 있는 잠재력이 크다는 사실을 의미한다”며 “다른 허가된 치료 옵션이 없는 ATTR-CM 환자들에게 타파미디스메글루민염 80mg/빈다맥스 61mg 치료는 질환 극복의 돌파구가 될 것이며, ATTR-ACT 연구와 이번 장기연장연구는 ATTR-CM 환자의 조기 치료가 중요함을 보여준다”고 설명했다.
한편, 치명적인 진행성 희귀질환인 ATTR-CM은 불안정한 트랜스티레틴 단백질이 잘못 접혀 형성된 아밀로이드 단백질 원섬유가 심장 및 기타 신체 부위에 축적되어 발생한다. 심장에 축적된 트랜스티레틴 아밀로이드는 시간이 지남에 따라 심장 근육을 경직시켜 심부전을 초래한다. 진단 후 치료받지 않은 환자의 기대 수명 중앙값은 약 2~3.5년이다.
